Kuvan®
El principio activo de los comprimidos de Kuvan® es dihidrocloruro de sapropterina, una forma de BH4 (tetrahidrobiopterina).
Kuvan® es la primera y única formulación farmacéutica de BH4 aprobada por la “European Medicines Agency” (EMA) para actuar
directamente sobre la fisiopatología subyacente a la fenilcetonuria (PKU)1. Kuvan ha recibido la designación de fármaco huérfano tanto por la “United States Food and Drug Administration” (FDA) como
por la EMA1.
Por su mecanismo de acción, Kuvan® ayuda en el proceso de hidroxilación de la fenilalanina (Phe) mediante la enzima PAH para
formar Tirosina (Tyr)2,4. Algunos pacientes con una enzima PAH deficiente o defectuosa se han revelado “respondedores a BH4“, lo que implica que,
en dichos pacientes, Kuvan® estimula la actividad residual de la enzima PAH, produciendo así una disminución de las concentraciones
plasmáticas de Phe2,3.
Por otro lado, Kuvan® puede proporcionar una fuente del cofactor BH4 a pacientes con déficit de BH4, permitiendo así el funcionamiento
de la enzima PAH y la reducción de la hiperfenilalaninemia en estos pacientes.
Kuvan® está indicado para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia en pacientes con PKU adultos, y pediátricos a partir de
los 4 años de edad, que han mostrado responder a este tipo de tratamiento4. Kuvan® también está indicado para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia en pacientes adultos y pediátricos con deficiencia
de BH4 que han mostrado respuesta a este tipo de tratamiento4.
El tratamiento con Kuvan® debe iniciarse y supervisarse por un especialista en el tratamiento de la fenilcetonuria y en la
deficiencia de BH4. Con objeto de asegurar un control adecuado de los niveles plasmáticos de fenilalanina y un equilibrio
nutricional4, es necesario realizar un control activo de la ingesta de la fenilalanina y de la ingesta proteica global durante el tratamiento
con Kuvan®. Como la hiperfenilalanimemia debida a PKU o a deficiencia de BH4 es una condición crónica, una vez se compruebe
la respuesta, Kuvan® se administrará como tratamiento a largo plazo4.
Referencias:
1. Burnett JR. Sapropterin dihydrochloride (Kuvan/phenoptin), an orally active synthetic form of BH4 for the treatment of phenylketonuria. IDrugs 2007; 10: 805-813
2. Erlandsen H. In: Blau N, editors. PKU and BH4: Advances in Phenylketonuria and Tetrahydrobiopterin. Eustis, FL: SPS Publications, 2006: 376
3. Spaapen LJ, Rubio-Gozalbo ME. Tetrahydrobiopterin-responsive phenylalanine hydroxylase defi ciency, state of the art. Mol Genet Metab 2003; 78: 93-99
4. Kuvan. Ficha técnica.
